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核酸药物IND到BLA/NDA--从法规到技术要点的全生命周期专题会（线上网络直播）

会议时间： 2025-05-17 至 2025-05-18结束

会议地点：中国线上网络直播（详情咨询客服）

主办单位：

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会培动态都知晓

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会议介绍

各有关单位：

核酸药物作为继小分子化药和抗体药物后的新一代治疗药物，发展速度迅猛，一跃成为医药企业研发的热点。近年来，随着核酸药物的研发进展和市场需求的增加，各国政府也出台了一系列相关的政策措施，旨在促进核酸药物的创新和发展。为帮助相关企业深度掌握相关法规及技术细节，我们将于2025年5月17日-18日在线上直播举办核酸药物IND到BLA/NDA--从法规到技术要点的全生命周期专题会。详细通知如下：

会议日程

模块1：核酸药物概述与全球监管框架
1.核酸药物分类与技术平台（mRNA、siRNA、ASO、基因编辑等）
2.全球法规体系对比：
- 美国FDA（CBER vs. CDER）、欧盟EMA、中国NMPA的监管路径
- 生物药（BLA）与化药（NDA）的界定与差异
3.核酸药物的特殊监管要求：
基因治疗产品与核酸药物的交叉监管
- FDA《以核酸为基础的治疗药物CMC指南》、EMA《Advanced Therapy Medicinal Products》
- ICH指南（Q5-Q14）、WHO标准及区域特殊性

模块2：IND阶段核心要求和研发注册策略
1. 临床前研究设计
- 核酸合成与纯化工艺、递送系统（LNP、GalNAc、病毒载体等）的质控
-核酸药物特有非临床考量：靶向性、脱靶效应、免疫原性评估
- 核酸药物特有的毒理学研究设计和考虑
2. IND资料撰写与提交
- 模块化文档（eCTD）结构：CMC、药理毒理、临床方案
- 临床方案设计要点：首次人体试验（FIH）剂量爬坡策略

模块3：临床试验执行与数据整合
1. 临床阶段管理
- 适应症选择与患者分层（罕见病、肿瘤、慢性病）
- Phase I-III试验设计差异（核酸药物的长期随访要求）
- 生物标志物与替代终点的应用（加速审批路径）
2. 数据合规与风险控制
- 临床数据标准化（CDISC SDTM/ADaM）
- 独立数据监查委员会（IDMC）与DSMB的运作

模块4：BLA/NDA申报核心差异
1. BLA专项要求
- 生物制品的可比性研究（工艺变更、规模放大）
- 免疫原性评估与长期安全性监测计划
2. NDA专项要求
- 小核酸药物的化学合成工艺验证（固相合成 vs. 液相合成）
- 杂质谱分析（工艺相关杂质 vs. 降解产物）
3. 加速审批路径
- 突破性疗法（BTD）、快速通道（FTD）资格申请策略
- 附条件批准与上市后研究（Phase IV）设计

模块5：CMC关键技术要点
1. 核酸原料药生产
- 质粒DNA生产与线性化工艺（生物药BLA）
- 化学合成寡核苷酸的关键质量属性（NDA）
2. 递送系统开发
- LNP制剂的关键参数（粒径、包封率、稳定性）
- GalNAc偶联技术的质量控制（偶联效率、游离配体检测）
3. 分析方法与稳定性
- 核酸药物特异性检测技术（qPCR、毛细管电泳、LC-MS）
- 强制降解试验与ICH稳定性指南（Q1A-Q1E）

模块6：审评沟通与风险管理
1. 与监管机构的互动策略
- Pre-IND/Pre-BLA/Pre-NDA会议的关键问题清单
- FDA Type C会议与EMA科学建议的实操技巧
2. 审评问答与缺陷信应对
- 常见缺陷类型：CMC数据不完整、临床终点不明确
- 补充资料（IR/CR）的快速响应策略
3. 生命周期管理
- 上市后变更管理（PACMP）与年度报告
- 专利悬崖应对策略（专利布局与数据独占期）

模块7：案例分析
1. 经典案例拆解
- 成功案例：Moderna mRNA疫苗（BLA路径）、Alnylam siRNA药物（NDA路径）
- 失败案例：CMC问题导致临床暂停的教训
- 多区域申报（中美欧同步）的协同策略

会议嘉宾

主讲老师：吴老师，知名跨国药企前高级注册总监，主导过多个核酸药物BLA/NDA申报），CMC专家，深度参与众多法规细节的讨论制定。近二十年国内外注册经验，十多年跨国药企注册管理经验。

主办及参与单位

参会费用

会务费：4000元/链接（会务费包括：会议、答疑、电子版讲义、电子版证书、一年视频回放等）；开具增值税发票，请把发票信息一并发送会务组。

联系方式

联系人：高老师

电话：15376602038（微信同号）

座机：0535-2122191

邮箱：ctc@foodmate.net

Q Q ：3416988473

行业标签：医药行业核酸药物IND到BLA/NDA--从法规到技术要点的全生命周期专题会体系

职能标签：医药企业原料药生产药企监管机构

知识点：法规核酸药物全生命周期监管生物制品申报临床试验风险管理生产纯化工艺风险控制研发注册临床合规递送系统基因治疗产品 IND NDA 审批生命周期管理核酸合成数据整合 BLA CMC技术核酸原料药审评沟通安全标准生物免疫研发检测检测技术原料抗体药物热点标准化控制政策风险案例分析化学试验监测分析方法 PCR 注册评估开发工艺医药线上网络质谱沟通质量控制化工疫苗验证偶联技术靶向性关键质量属性工艺验证质量属性原料药基因编辑稳定性药物免疫原性杂质谱数据合规强制降解试验制剂配体慢性病药理毒理杂质生物药监管要求变更管理抗体药 mRNA疫苗合成工艺专利注册策略 eCTD 生物标志物 CTD 试验设计基因治疗 mRNA 抗体毒理学肿瘤方案设计基因病毒载体工艺变更液相质量结构产物缺陷 FDA 合成审评实操纯化要点生命周期质控 ICH 电泳毛细管电泳系统开发 DISC 资料撰写 NMP NDA申报 ICH指南核酸罕见病管路 CMC 案例技术 WHO 小核酸药物化学合成

地区：中国

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