各有关单位:
创新药和先进疗法是当今世界生物医药领域最具革命性与发展前景的治疗技术,代表着生物医药发展的方向,同时也带来了许多需要克服的难题。建立有效的评估方法,为临床研究提供安全、有效的数据支撑,将推动我国各种新型药物研发走向快车道。
近年来先进治疗药品研发申报呈爆发式增长,引领生物医药的第三次产业革命。全球范围内嵌合抗原受体 T细胞(CAR-T)治疗产品、腺相关病毒载体基因治疗产品等不同类型的细胞和基因治疗产品相继批准上市,为复发难治疾病提供了有效的治疗手段。先进治疗药品通常采用细胞或组织经基因修饰和(或)体外操作制备,种类包括基因修饰细胞、核酸、病毒载体和人工组织等。
但对于其非临床评价,如何建立完整的系统评价研究指南,目前都是处于一种探索和摸索的阶段。2025年欧洲药品管理局(EMA)发布了《在研先进疗法医疗产品申请临床试验的质量、非临床以及临床要求》指导原则,为ATMP申请开展临床试验提供了详细指导。
本讲座将聚焦先进疗法的非临床研究策略法,通过系统性的理论与真实案例结合并结合,详细讲解先进治疗产品的非临床研究要点与难点及详细案例。
主讲老师:贺博士 在多家安评中心和国内外新药研发企业负责非临床新药研发工作,是美国毒理学理事会认证的毒理学家(Diplomate, American Board of Toxicology, DABT)。曾任复宏汉霖研发项目管理与毒理学部副总经理,负责支持新药临床试验和新药上市申请的非临床研究和项目管理。曾任天境生物临床前研究副总裁;昭衍新药研究中心机构副主任和国际毒理部主任;苏州药明康德新药开发有限公司毒理学高级主任和项目负责人。在美国曾任Biothera公司药理学和毒理学主任,CyDex毒理学和医学事务主任。贺博士有丰富的包括小分子、大分子的新药非临床安全性评价以及与美国FDA、欧盟、韩国和中国药品监管部门沟通经验。为其所服务的公司和客户成功申报了数十个IND/NDA项目。